Rimma Berenstein zum EU-HTA-Verfahren„Eine sehr große Variabilität des Verfahrensablaufs“

Berlin (pag) – Nach vielen Jahren der Vorbereitung, intensiven Debatten, großen Hoffnungen und Bedenken ist es mittlerweile angelaufen: das europäische HTA-Verfahren. Einen Einblick in die Praxis des komplexen Prozesses gibt die Arzneimittelexpertin Dr. Rimma Berenstein vom Gemeinsamen Bundesausschuss.

Wie lassen sich die ersten Erfahrungen, die der Gemeinsame Bundesausschuss mit dem EU-HTA-Verfahren gesammelt hat, beschreiben? Was sind die wichtigsten Meilensteine?

Berenstein: Aus meiner Sicht wurden im Jahr 2025 viele wichtige Meilensteine erreicht, angefangen von der Fertigstellung aller erforderlichen vorbereitenden Dokumente wie Guidances über die Festlegungen der ersten PICO-Fragestellungen zwischen den Mitgliedsstaaten bis zu der ersten durchgeführten gemeinsamen europäischen Beratung (JSC). Die Zusammenarbeit zwischen den Mitgliedsstaaten läuft konstruktiv und lösungsorientiert. Es ist nicht überraschend, dass sich derzeit noch einige Diskussionen zu grundsätzlichen Vorgehensweisen ergeben, da wir nun in der praktischen Anwendung des Verfahrens sind und mit besonderen Fallkonstellationen, beispielsweise Anpassungen des Anwendungsgebietes im laufenden Zulassungsverfahren, umgegangen werden muss. Dies war bei den Anfängen des AMNOG nicht anders.

Als ein problematischer Punkt galt vor dem Start die Harmonisierung der verschiedenen Fristen. Wie ist der derzeitige Stand?

Berenstein: Alle Beteiligten sind bemüht, die Fristen entsprechend der HTA-Verordnung einzuhalten. Wir sehen jedoch eine sehr große Variabilität des Verfahrensablaufs, weil die vorgegebenen Fristen von der Zeitschiene des Zulassungsverfahrens abhängen. Zum einen können sich Änderungen in der Dauer des Zulassungsverfahrens durch eine offizielle Unterbrechung der Prüffristen durch die EMA ergeben, durch einen sogenannten Clock-Stop. Andererseits ist die Kapazitätsplanung in Bezug auf die Verfügbarkeit von Assessoren und Co-Assessoren erschwert, wenn vorgemerkte Zulassungsanträge verschoben oder abgesagt werden. Die Notwendigkeit die Fristen des Verfahrens unabhängiger von der Zeitschiene der EMA zu gestalten, wird sicherlich im Zuge der Evaluierung der HTA-Verordnung diskutiert werden.

Kontrovers wurde vorab auch die PICO-Bestimmung diskutiert. Wie läuft es jetzt in der Praxis – was klappt gut, wo sehen Sie Verbesserungsbedarf?

Berenstein: Bezüglich der PICO-Bestimmungen haben wir bereits einige praktische Erfahrungen sammeln können und sind hier sowohl auf EU-Ebene als auch national inzwischen zu einem strukturierten Prozess gelangt. Wir sehen aber auch, dass sich durch die variierenden Verfügbarkeiten neuer Therapieoptionen zwischen den Mitgliedsstaaten Unterschiede in der Benennung eines geeigneten Vergleichsmaßstabs ergeben. In Deutschland wiederum gibt es sehr spezifische gesetzliche Anforderungen an die Bestimmung von Off-Label-Therapien als Vergleichsmaßstab. Dies führt dazu, dass aus den spezifischen Bedürfnissen der Mitgliedsstaaten heraus häufig verschiedene PICO-Fragestellungen resultieren. Aber alle sind um eine Konsolidierung bemüht, um die Anzahl der PICO-Fragestellungen so gering wie möglich zu halten.

Hinweis in eigener Sache: Das Interview ist gekürzt. Das komplette Gespräch können Sie im opg, Ausgabe 07 vom 10. März 2026, nachlesen.