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28.05.2020

Zolgensma-ZulassungG-BA erarbeitet Verfahren für anwendungsbegleitende Datenerhebung

Berlin (pag) – Das Präparat Zolgensma ist in der Europäischen Union zugelassen. Es wurde vom Hersteller Novartis per Lotterieverfahren verteilt für die Therapie von Kindern mit Spinaler Muskelatrophie und einem Gewicht bis 21 Kilogramm. Medienberichten zufolge werden derzeit flexible Finanzierungsmöglichkeiten in den einzelnen EU-Staaten sondiert. Beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) laufen die Vorbereitungen für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD).

Zum Jahresanfang hat G-BA-Chef Prof. Josef Hecken ankündigt, dass diese Gentherapie die Ehre des ersten AbD-Durchlaufs habe. Gegenüber der Presseagentur Gesundheit führt Hecken zum aktuellen Stand aus: „Derzeit werden vom G-BA die Verfahrensregeln für eine AbD erarbeitet, um eine Grundlage für die Erstellung von Konzepten zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung zu schaffen.“ An der Konzepterstellung sollen alle relevanten Beteiligten, unter anderem auch Registerbetreiber, beteiligt werden. Hecken zufolge steht der Hersteller von Zolgensma mit den Zulassungsbehörden zur grundsätzlichen Frage einer weiteren Datenerhebung im Rahmen der bedingten Zulassung in Kontakt. Hecken: „Dies halten wir auch für sehr sinnvoll“.
Der G-BA werde indes im Rahmen des AMNOG-Verfahrens auf Basis des Herstellerdossiers für den deutschen Versorgungskontext die Frage des Zusatznutzens von Zolgensma beraten. „Und selbstverständlich wird es hierbei dann auch darum gehen, inwiefern eine Befristung des Beschlusses mit der Auflage einer AbD angezeigt ist“, sagt Hecken.

Zum Hintergrund: Insbesondere für die Nutzenbewertung von Orphan Drugs kann der G-BA vom Hersteller eine anwendungsbegleitende Datenerhebung verlangen, um Evidenzlücken zu schließen. Das Instrument wurde im vergangenen Jahr mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung eingeführt. Anfang 2020 hat das IQWiG einen Report zur Generierung und Auswertung versorgungsnaher Daten publiziert.

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