Gemeinsamer BundesausschussNutzenbewertung zur ersten Gen-Editierungstherapie

Berlin (pag) – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat zum ersten Mal den Zusatznutzen eines Arzneimittels bewertet, das auf dem Prinzip einer Gen-Editierung basiert. Es handelt sich um Exagamglogen autotemcel (Exa-Cel), das als Arzneimittel für seltene Erkrankungen zur Behandlung von zwei Erbkrankheiten des Blutes zugelassen ist.

Während der G-BA bei der Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Beta-Thalassämie aufgrund einer besseren Aussagesicherheit einen Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellt, sieht er bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit nur einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. 
Aus den Daten zur Bewertung von Exa-Cel beim Einsatz gegen die Beta-Thalassämie lässt sich dem Ausschuss zufolge ein sogenannter dramatischer Effekt erkennen: „Obwohl es sich um eine nicht-kontrollierte Zulassungsstudie handelte, zeigte sich, dass – anders als der Krankheitsverlauf es eigentlich erwarten ließe – über den Zeitraum eines Jahres für den überwiegenden Teil der Teilnehmenden gar keine Bluttransfusionen notwendig waren.“ Aufgrund der sichtbar gewordenen hohen Rate könne daher mit hinreichender Sicherheit von einem relevanten Effekt ausgegangen werden. 

Bei beiden Bewertungen sei aufgrund „wesentlicher Limitationen der Datengrundlage“ eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich, so der Ausschuss, der bereits zuvor eine begleitende Datenerhebung bei Anwendungen von Exa-Cel als notwendig angesehen hat, um die Datenlage mit Daten aus der klinischen Praxis zu verbessern. Für die Indikation schwere Sichelzellkrankheit befindet sich eine AbD-Studie derzeit in der letzten Planungsphase.
Exa-Cel wird einmalig angewendet. Für sein Arzneimittel ruft der pharmazeutische Unternehmer derzeit einen Preis von 2,2 Millionen Euro auf.