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13.02.2020

Härtefallprogramm

PEI: Hersteller darf Zolgensma zur Verfügung stellen

Berlin (pag) – Wie das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) mitteilt, akzeptiert es als zuständige Bundesoberbehörde das Härtefallprogramm für Zolgensma. Dieses „ermöglicht, dass ein neues, noch nicht zugelassenes Arzneimittel einer Patientengruppe unter bestimmten Voraussetzungen zur Verfügung gestellt werden darf, auch wenn noch keine Zulassung für das Arzneimittel erfolgt ist“, erläutert das PEI.

Das Arzneimittel der Novartis-Tochter AveXis wird gegen spinale Muskelatrophie, eine bisher unheilbare und oft tödlich verlaufende Krankheit, eingesetzt. In Deutschland war der Bezug bisher per Einzelimport notwendig. Laut PEI habe der Hersteller beim Institut ein Härtefallprogramm angezeigt. Medienberichten zufolge sollen die maximal 100 weltweit zur Verfügung stehenden Dosen per Zufallsprinzip an die Antragsteller vergeben werden. Das Härtefallprogramm ende laut PEI, sobald das Medikament eine Zulassung in Europa erhält. „Der behandelnde Arzt bzw. die behandelnde Ärztin in zertifizierten neuropädiatrischen Zentren kann Patienten und Patientinnen für eine Teilnahme am Härtefallprogramm des Pharmaunternehmens AveXis anmelden“, teilt die Behörde mit.
In einem Brief an Novartis fordern die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke und die Gesellschaft für Neuropädiatrie das Unternehmen auf, das Medikament für den kleinen Kreis von Patienten, bei denen die Standardtherapie nicht zur Verfügung steht oder nicht wirksam ist, kostenlos zur Verfügung zu stellen. „Wir sind überzeugt, dass sich die Vergabe des Medikaments bei begrenzten Ressourcen an medizinischen Kriterien der Dringlichkeit orientieren muss und nicht durch ein Zufallsverfahren entschieden werden darf“, heißt es in dem Schreiben.
Unterdessen gibt der unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses Prof. Josef Hecken bekannt, dass für Zolgensma als erstes Medikament eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für Orphan Drugs auf Kosten des Herstellers veranlasst wird. Diese Regelung geht auf das im vergangenen Jahr verabschiedete Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung zurück.