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02.03.2020

Forschung Seltene Erkrankungen: Herausforderungen und Fortschritte

Berlin (pag) – Patienten, die an einer seltenen Erkrankung leiden, müssen vielfältige Herausforderungen meistern. Mittlerweile seien aber wesentliche Schritte zur Verbesserung der Versorgung unternommen worden, betont die Patientenbeauftragte der Bundesregierung, Prof. Claudia Schmidtke anlässlich des Tages der seltenen Erkrankungen am 29. Februar. „Wir sind auf dem richtigen Weg, dürfen aber nicht nachlassen.“

Die Herzchirurgin nennt Forschungsprojekte, spezialisierte Zentren sowie das „Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen“ (NAMSE).
Es müsse mehr getan werden, um die Versorgungssituation zu verbessern, mahnt Prof. Andrew Ullmann, Obmann der FDP-Bundestagsfraktion im Gesundheitsausschuss, an. „Jeder verdient eine gute medizinische Versorgung.“ Nach seiner Ansicht bieten die Digitalisierung und personalisierte Medizin großes Potenzial, den Kampf gegen seltene Erkrankungen zu beschleunigen.

20 Universitätskliniken und weitere Partner haben sich im Projekt CORD-MI (Collaboration on Rare Diseases) zusammengeschlossen, um die Patientenversorgung sowie die Forschung zu seltenen Erkrankungen zu verbessern. Seit Februar fördert das Bundesministerium für Bildung und Forschung CORD-MI mit knapp sechs Millionen Euro für zwei Jahre. Das Projekt hat das Ziel, dass alle bundesweit anfallenden Informationen aus Diagnostik, Behandlung und Forschung gemeinsam datenschutzkonform genutzt werden können. Die Strukturen der Medizininformatik-Initiative und andere Digitalisierungsfortschritte sollen auch den Zentren für seltene Erkrankungen zugutekommen, sagt Projektkoordinator Dr. Josef Schepers vom Berlin Institute of Health. „Gerade bei medizinischen Diagnosen, die in ganz Deutschland vielleicht nur hundertmal vorkommen, kann die digitale Vernetzung äußerst hilfreich sein.“

Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen teilt mit, dass Pharma- und Biotech-Unternehmen an mehr als 2.100 Medikamenten-Projekten gegen seltene Erkrankungen arbeiten. Viele seien noch im Laborstadium. Doch mehr als 60 sind schon so weit gediehen, dass sie innerhalb der nächsten vier Jahre zu weiteren Zulassungen führen könnten.