IQWiGWie sich Registerdaten für die Nutzenbewertung verwenden lassen

Köln (pag) – Unter Einhaltung international anerkannter Qualitätsanforderungen können Studien auf Basis von Registerdaten für die Nutzenbewertung hilfreich sein, zum Beispiel bei Orphan Drugs. So lautet das Fazit eines Rapid Report, den das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) verfasst hat.

Dem Institut zufolge lohnt es sich, mehr Aufwand in die frühzeitige und gute Planung solcher Studien und die Dateninfrastruktur zu investieren. Denn das spare viel Arbeit bei der Durchführung der Studie und erhöhe die Effizienz bei der Auswertung der erhobenen Daten.

Seit 2020 gibt es das Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD). Deren Ziel ist es, bestehende Evidenzlücken zu schließen und so eine bessere Datenbasis für die Nutzenbewertung zu erhalten. Mittlerweile liegen erste Erfahrungen aus der Prüfung von Studienunterlagen der pharmazeutischen Hersteller vor. Sie betreffen inhaltliche und methodische Aspekte der Studienplanung, -durchführung und Datenauswertung sowie erste Zwischenergebnisse aus laufenden AbDs, die Register als Datenquelle nutzen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat deshalb das IQWiG mit der wissenschaftlichen Ausarbeitung ausgewählter Aspekte zur Generierung und Auswertung versorgungsnaher Daten für die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln beauftragt. Der Fokus liegt dabei auf sieben Kernthemen zur Durchführung von nicht randomisierten vergleichenden Studien. Sie reichen von Confounder identifizieren (Variablen, die Studienergebnisse verzerren können) und patientenberichteten Endpunkten (PROs) erheben bis hin zu Propensity-Score-Analysen in Anwendungsgebieten mit kleinen Patientengruppen.

„Wer bei einer nicht randomisierten Studie zu Beginn intensiv in die Studienplanung investiert, kann nicht nur Aufwand bei der Durchführung sparen, sondern erntet auch aussagekräftigere Daten“, fasst Volker Vervölgyi, Bereichsleiter im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung, das empfohlene Vorgehen für anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln zusammen. Eine wichtige Grundlage dafür sei allerdings eine gute Forschungsdateninfrastruktur. Diese fehle hierzulande oft noch.