Fast jedes fünfte Medikament mit neuem Wirkstoff, das im vergangenen Jahr in Deutschland eingeführt wurde, war ein Orphan Drug. Eine gute Nachricht für Patienten, aber eine Herausforderung für die frühe Nutzenbewertung. Nach den Vorgaben gilt für diese Medikamente der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die verfügbare Evidenz entspricht aber zu diesem Zeitpunkt vielfach nicht den hohen Anforderungen des Verfahrens. Gleichzeitig stehen den häufig unsicheren Nutzenbelegen immer höhere Preisforderungen gegenüber.

Der 7. AMNOG-Report gibt Antworten u. a. auf folgende Fragen und Mythen: Wie werden neue Orphan Drugs in der ambulant-ärztlichen und stationären Versorgung eingesetzt? Wie „gut“ ist die Evidenz für Orphan Drugs bei Markteintritt wirklich und kann eine anwendungsbegleitende Datenerhebung diese verbessern? Wieso funktionieren „klassische“ Erstattungsmodelle für Orphan Drugs nicht? Und was können praktikable Alternativen zur fairen Preisbildung sein?

Es diskutieren:

• Prof. Wolfgang Greiner
• Prof. Josef Hecken
• Prof. Wolf-Dieter Ludwig
• Andreas Storm