Häussler, B. und Preuß, K.-J. (Hg.) 2013
Seltene Helden
Orphan Drugs in Deutschland
Fachverlag der Verlagsgruppe Handelsblatt Düsseldorf
Orphan Drugs haben meist einen hohen, manchmal auch einen sehr hohen Preis – wie etwa sechsstellige Summen für eine Jahrestherapie. Das macht sie zu „Symbolträgern für steigende und nicht bezahlbare Ausgaben der Gesundheitssysteme“, schreiben die Herausgeber in ihrem Vorwort. Bei genauerem Hinsehen würden jedoch einige dieser Schreckensszenarien ihre Kraft verlieren. „Orphan Drugs werden ... nicht den Kollaps der öffentlichen Gesundheitsbudgets herbeiführen.“ Allerdings, so Prof. Bertam Häussler und Dr. Klaus-Jürgen Preuß weiter, mache es der besondere Schutz des Orphan-Drug-Status erforderlich, mögliche unerwünschte ökonomische Wirkungen besonders zu beobachten.
Neben der medizinischen Perspektive (in diesem Abschnitt ist auch ein Aufsatz von Dr. Christoph Straub und Dr. André Breddemann zu Medikamenten gegen seltene Leiden und personalisierter Medizin aus Sicht der Kostenträger zu finden) werden in dem Buch ausführlich relevante Regulierungen dargestellt und diskutiert. Dr. Jörg Schickert und Andreas Schmitz widmen sich beispielsweise der „schnellen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V“. Dr. Annette Zentner geht der Frage nach, welchen Stellenwert Health Technology Assessment für Orphan Drugs hat. Martin Völkl und Dr. Andreas Jäcker stellen den Budget Impact „heute morgen und übermorgen“ dar.
Im dritten Abschnitt werden ausgewählte Einzelaspekte vertieft – z.B. die Besonderheiten in der klinischen Entwicklung oder die Validierung gegenüber einer relevanten Vergleichstherapie. Abgerundet wird das Werk mit einigen Beiträgen, die einen Ausblick wagen. Dr. Dr. Wolfgang Rüdiger etwa stellt die zu erwartenden Fortschritte der Medizin mit Blick auf das Jahr 2010 dar.