G-BA
Dokupflicht für Zolgensma
Berlin (pag) – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) fordert für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens von Zolgensma die Erhebung von Patientenregisterdaten. Zudem wird die Versorgungsbefugnis auf Leistungserbringer beschränkt, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken.
Die klinischen Erfahrungswerte mit Zolgensma, einer Gentherapie gegen bestimmte Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA), müssen ab sofort vom Hersteller in Form eines Studienprotokolls belegt werden. Ziel ist es, gegenüber der Vergleichstherapie mit Spinraza eine bessere Datenlange zu erhalten.
Zolgensma darf jetzt nur noch einsetzt werden, wenn die behandelnden Ärzte und Ärztinnen die geforderten Daten in dem Patientenregister Smartcare – Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie – der Freiburger Universitätsklinik dokumentieren. Erfasst werden sollen in regelmäßigen Abständen die motorischen Fähigkeiten beim Sitzen, Gehen, beim Sitzen im Rollstuhl sowie das Erfassen unerwünschter Ereignisse. Darüber hinaus bietet das Bündnis Smartcare, bestehend aus Neuropädiater, Neurologen und Patientenorganisationen, Fortbildungen zu motorischen Funktionstests an. Jährlich werden in Deutschland circa 80 bis 120 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren. Die Erkrankung geht mit Muskelschwäche und Skelettverformungen einher und führt in der schwersten Form unbehandelt zum Tod.
Das Gentherapeutikum Zolgensma ersetzt mit einer Kopie das fehlende Gen: Es ist seit Mai 2020 europaweit zugelassen und gilt mit 2,26 Millionen Euro als das teuerste Medikament weltweit. Obwohl der Zusatznutzen bislang nicht belegt werden konnte, ist es aufgrund einer Sonderzulassung auf dem Markt. Seit 2020 kann der G-BA Hersteller dazu verpflichten, systematisch und regelmäßig Daten aus der Versorgungspraxis zu erheben und auszuwerten. Der Abschlussbericht zu Zolgensma muss dem G-BA bis spätestens 2027 vorliegen.