Klinische Krebsregister sind fachlich unabhängige Einrichtungen, die alle wichtigen Daten, die im Verlaufe einer Krebserkrankung und ihrer Behandlung anfallen, erfassen. Dadurch soll sowohl auf individueller Ebene die Qualität der Therapie optimiert als auch die Krebsbehandlung in einer Region durch das Aufspüren von Defiziten und Engpässen auf kollektiver Ebene verbessert werden.

Arzneimittel, Medizinprodukte oder medizinische Behandlungsformen werden in so genannten klinischen Studien auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit überprüft. Die Studien werden mit gesunden Probanden oder Patienten durchgeführt. Ihr Ziel ist es, wissenschaftliche Fragestellungen zu beantworten und die medizinische Behandlung zu verbessern. Klinische Studien müssen von den zuständigen Behörden und einer Ethikkommission genehmigt werden. Grundsätzlich wird in drei Phasen unterteilt: Phase I (Erprobung mit wenigen Gesunden), Phase II (Erprobung mit wenigen Kranken) und Phase III (Erprobung mit vielen Kranken). Bei guten Ergebnissen kann danach die Zulassung des Produktes beantragt werden.

Ein kombinierter oder zusammengesetzter Endpunkt besteht aus mehreren einzelnen Endpunkten, die nach einem zuvor definierten Algorithmus zu einem neuen individuellen Endpunkt kombiniert werden.

Komplementärmedizin (oder auch Alternativmedizin) ist eine Sammelbezeichnung für verschiedene Behandlungsmethoden und diagnostische Konzepte, die sich als Alternative oder Ergänzung zu wissenschaftlich begründeten Behandlungsmethoden verstehen, wie sie im Medizinstudium gelehrt werden (Schulmedizin). Zu komplementärmedizinischen Behandlungsmethoden zählt man unter anderem: Naturheilverfahren, Homöopathie und Akupunktur.

Mit dem GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz wurde das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen beauftragt, eine Methodik für eine Kosten-Nutzen-Bewertung zu entwickeln. Das Institut hat im Jahr 2008 die Effizienzgrenzenanalyse vorgestellt, die seitdem mehrmals überarbeitet wurde. Sie kam jedoch nie regelhaft zum Einsatz im Gegensatz zur frühe Nutzenbewertung für Arzneimittel, die seit 2011 bei neuen Wirkstoffen angewendet wird. Die Kosten-Nutzen-Bewertung (§ 35b SGB V) hat bislang keine große Bedeutung.

Kosteneffektivität beschreibt die vergleichenden Kosten und belegte oder vermutete Wirksamkeit (Effectiveness) vorgeschlagener Behandlungsstrategien oder Interventionen (US Centres for Disease Control and Prevention). Kosteneffektivitätsanalyse: Die Kosteneffektivitätsanalyse ist der Vergleich alternativer Interventionen, in der Kosten in monetären Einheiten dargestellt werden und Behandlungsresultate in nicht-monetären Einheiten, wie verringerte Mortalität oder Morbidität (INAHTA). „Die Bewertung erfolgt durch Vergleich mit anderen Arzneimitteln und Behandlungsformen unter Berücksichtigung des therapeutischen Zusatznutzens für die Patienten im Verhältnis zu den Kosten“ (§35B Abs. 1 Satz3 Bewertung des Nutzens und der Kosten). Quelle: Gutachten zur "Sicherstellung einer effizienten Arzneimittelversorgung in der Onkologie"