Mukoviszidose Real World Data gewinnen an Bedeutung
Bonn (pag) – Der gemeinnützige Verein Mukoviszidose weist auf die zunehmende Bedeutung von Registerdaten hin. Anlass ist eine Publikation mit Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register. Diese bestätigt die positiven Ergebnisse der klinischen Studien zur Wirksamkeit der hocheffektiven Modulatorentherapie.
Das Deutsche Mukoviszidose-Register sei die „einzige Quelle in Deutschland, die umfassende Daten über die Versorgungs- und Gesundheitssituation von CF-Patienten bietet“, sagt Dr. Miriam Schlangen. CF steht für Cystische Fibrose. Schlangen ist in der Geschäftsführung des Vereins für Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik zuständig. Die Organisation zeigt sich erfreut darüber, dass die Registerdaten zunehmend für Publikationen genutzt werden.
Real World Data (RWD) sind im Versorgungsalltag generierte Routinedaten, die den Gesundheitsstatus oder die Versorgung von Patientinnen und Patienten anhand unterschiedlicher Quellen – wie Registern – beschreiben. Früher wurden ihnen häufig eine mangelnde Datenqualität und -validität nachgesagt. Die im Juli in der Fachzeitschrift „The Lancet Regional Health Europe“ veröffentlichte Registerpublikation zeige hingegen, dass die RWD aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register mit den Ergebnissen randomisierter klinischer Studien übereinstimmen und den Einsatz der Wirkstoffkombination ETI (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) als hochwirksame Behandlungsoption für Menschen mit Mukoviszidose bestätigen. In der Registerkohortenstudie wurden positive Auswirkungen von ETI auf die Lungenfunktion, den Ernährungszustand, die Häufigkeit pulmonaler Exazerbationen und den Schweißchlorid bei Menschen mit Mukoviszidose identifiziert. Darauf weist der Verein Mukoviszidose in einer Mitteilung hin. Darin heißt es, dass RWD zwar nicht die Lösung für alle Herausforderungen im Bereich der Zulassung und Nachbeobachtung von neuen Medikamenten sein könnten. „Daten aus etablierten und qualitativ hochwertigen Registern wie dem Deutschen Mukoviszidose-Register können aber bereits heute einen wichtigen Beitrag dazu leisten, um eine ausreichende Evidenz für die Beurteilung neuer Arzneimittel zu generieren.“