Gutachten Bestandsaufnahme zu Orphan Drugs
Berlin (pag) – Mit einem Gutachten, das eine Bestandsaufnahme zu Orphan Drugs präsentiert, will der Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) Argumente gegen Änderungen der Rahmenbedingungen liefern.
Im Referentenentwurf zum GKV-Finanzierungsgesetz sind eine Reihe von Maßnahmen aufgelistet, die den Arzneimittelsektor betreffen. Dazu gehört auch die derzeitige Sonderstellung für Arzneimittel, die auf seltene Krankheiten zielen (Orphan Drugs). Die Umsatzschwelle bis zu deren Überschreitung ein Zusatznutzen als belegt angesehen wird, soll von jetzt 50 Millionen auf 20 Millionen Euro abgesenkt werden. Wörtlich heißt es dazu: „Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Leiden sind ein wesentlicher Kostentreiber der Arzneimittelausgaben in der GKV.“
Das Gutachten hält dagegen: Trotz der zunehmenden Zahl an zugelassenen Orphan Drugs und der deutlich steigenden Anzahl an Verordnungen blieben die anteiligen Ausgaben für Innovation im Arzneimittelmarkt zwischen 2011 und 2020 stabil. Der Arzneimittelanteil der gesamten GKV-Ausgaben verharrt im selben Zeitraum bei etwa 16 Prozent. Es sei demnach fraglich, ob aus Ausgabensicht derzeitig Handlungsbedarf bestehe, die Regulierung von Orphan Drugs anzupassen.
Die gutachterliche Bestandsaufnahme der Autoren David Messinger und Hans-Holger Bleß von fbeta kommt zu dem Schluss, dass die Rahmenbedingungen für die Zulassung von Orphan Drugs effektiv sind. Seit Einführung der Regelungen im Jahr 2000 sind 200 dieser Arzneimittel auf den Markt gekommen und haben damit den Patienten schnell zur Verfügung gestanden. In einem Faktencheck wurde der erhobene Vorwurf überprüft, Hersteller würden die regulatorischen Anreize durch die sogenannte Orphanisierung oder durch in kleinen Schritten erfolgende Zulassungserweiterungen („Evergreening“) unangemessen ausnutzen.
„Beides findet nicht mit einer Systematik statt, die die regulatorischen Anreize zur Entwicklung von Orphan Drugs in Frage stellen würde“, heißt es. Allerdings stellten neuartige Therapien wie zum Beispiel Gentherapien und nicht-indikationsspezifische Wirkprinzipien (wie tumoragnostische Onkologika) die derzeitigen Zulassungsprinzipien ganz allgemein auf die Probe.