Patientenrelevante Endpunkte
IQWiG hält Schwellenwert für praxistauglich
Köln (pag) – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) meldet sich zu Responderanalysen für patientenrelevante Endpunkten zu Wort. Aktuelle Beispiele belegten, dass die vom Institut festgelegte 15-Prozent-Schwelle für die Anerkennung von Responderanalysen in der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln funktioniere.
Anlässlich der Addenda zu frühen Nutzenbewertungen der Wirkstoffe Secukinumab (bei Psoriasis Arthritis), Ivacaftor (bei zystischer Fibrose) und Alpelisib (bei Brustkrebs), betont Katrin Nink aus dem Ressort Arzneimittelbewertung: „Wir sehen, dass der neue Schwellenwert praxistauglich ist.“ Die Hersteller hätten die gewünschten Daten nachgereicht, sodass das Institut die Responderanalysen für seine Bewertungen habe heranziehen können. Laut IQWiG betrifft dies eine ganze Reihe von Fragebögen sowohl zur Belastung durch Krankheitssymptome als auch zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität in ganz unterschiedlichen Indikationen wie zystischer Fibrose bei Kindern, Psoriasis-Arthritis oder Brustkrebs. Nink hebt hervor, dass auf Basis von Analysen mit den neuen Responseschwellen die Vor- und Nachteile von Therapien aufgezeigt werden konnten. „Das neue, generische Kriterium funktioniert also.“
Zum Hintergrund
Um die klinische Relevanz eines Unterschieds zwischen zwei Therapien zu zeigen, enthalten Herstellerdossiers für den AMNOG-Prozess vermehrt Responderanalysen für patientenrelevante Endpunkte. Darin wird untersucht, ob sich der Anteil an Patienten, die eine spürbare Veränderung im jeweiligen Endpunkt erfahren haben, zwischen den beiden Behandlungsgruppen einer Studie unterscheidet. Konkret geht es um Angaben zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität oder zu einzelnen Symptomen, die mithilfe von Skalen in Fragebögen erfasst werden. Ab welchem Unterschied ist eine Veränderung für den Einzelnen bedeutsam? Ab welchem Schwellenwert ist ein Ansprechen (engl. response) auf eine Intervention für den Patienten abzuleiten, sodass beispielsweise die Differenz der Responseraten zweier Gruppen als Effektmaß für die Nutzenbewertung verwendet werden kann?
Das IQWiG hat einen Wert von 15 Prozent der Spannweite der jeweiligen Skalen als plausiblen Schwellenwert für eine zwar noch kleine, aber hinreichend sicher spürbare Veränderung identifiziert. Hersteller hatten aufgrund der strikten Festschreibung befürchtet, dass dieses Vorgehen nicht auf alle Skalen anwendbar wäre und der Nachweis des Zusatznutzens eines neuen Wirkstoffs dadurch erschwert würde.