Hämophilie A Kollektives p4p-Modell für Gentherapie
Berlin (pag) – Das Unternehmen BioMarin und der GKV-Spitzenverband haben sich auf ein kollektives Pay for Performance (p4p) Vergütungsmodell für das Gentherapeutikum Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) mit einer Mindestvertragslaufzeit von drei Jahren geeinigt. Die Verhandlungen sind im November erfolgreich abgeschlossen worden.
Damit bekommen Patientinnen und Patienten in Deutschland das EU-weit erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A in Deutschland durch die gesetzliche Krankenversicherung erstattet“, informiert der GKV-Spitzenverband. Das zugrundeliegende prospektive Kohortenmodell sehe eine turnusmäßige Anpassung des Erstattungsbetrags vor. Diese basiere auf Therapieerfolgen oder Therapieversagen, welche durch das Deutsche Hämophilieregister dokumentiert werden.
Zum Hintergrund: Im August 2022 wurde Roctavian EU-weit als das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Im Rahmen der Verhandlungen bestand die Herausforderung, einen zusatznutzenadäquaten Erstattungsbetrag festzulegen, der sich an einem angemessenen Zusatznutzen orientiert, „ohne dass eine ausgereifte Datenlage insbesondere zum Langzeiteffekt der Therapie besteht“, so der Kassenverband.
Durch das prospektive Kohortenmodell könne „nachvollziehbar und gut umsetzbar“ ein ergebnisbasierter Erstattungsbetrag berechnet werden, heiß es weiter. Somit werde das zentrale AMNOG-Prinzip des zusatznutzenadäquaten Preises bewahrt. Das Risiko, das sich durch aktuell fehlende Langzeitdaten ergibt, werde vertraglich berücksichtigt. BioMarin ist durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung verpflichtet worden. Beide Parteien haben vereinbart, dass in Zukunft die Ergebnisse dieser Datenerhebung zusätzlich zum zukünftig kommenden Nutzenbeschluss, voraussichtlich in 2029, in den ergebnisbasierten Erstattungsbetrag einfließen werden.