Effiziente RCTs mit Real World Data IQWiG wirbt für evidenzbasierte Versorgung
Köln (pag) – Gemeinsam mit Kollegen der belgischen HTA-Agentur KCE werben drei Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) für effizient geplante und durchgeführte RCTs – auch auf vermeintlich schwierigem Terrain. Details sind in einem im Fachjournal „BMJ“ erschienenen Aufsatz nachzulesen.
Den Autorinnen und Autoren zufolge sind Real World Data (RWD) für die Untersuchung von Arzneimitteleffekten in Nutzenbewertungen in der Regel ungeeignet. Demgegenüber stehen randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) in dem Ruf, langwierig, kostspielig und aufwendig sowie für viele Fragestellungen praktisch undurchführbar zu sein, schreiben sie. Das habe sich zur „selbst erfüllenden Prophezeiung“ ausgewachsen.
Die Experten stellen daher in dem Aufsatz 15 Ansätze vor, um auch bei kleinen Populationen RCTs leichter, schneller und günstiger durchzuführen. So ließen sich Teilnehmende umso leichter rekrutieren, je mehr standardisierte Patientenregister es gebe und je besser die europäische Studien-Infrastruktur ausgebaut und standardisiert werde. Um rasch genügend Patienten zu gewinnen, seien multinationale Studien von Vorteil. Und in Plattform-Studien könnten mehrere neue Wirkstoffe etwa mit derselben Kontrollgruppe verglichen werden. Durch die Einbeziehung von Betroffenen bereits in das Studiendesign lasse sich außerdem sicherstellen, dass patientenrelevante Evidenz generiert wird.
„Ganz auf die rasche Zulassung fixierte Studien sind ineffizient, wenn die Wirkstoffe anschließend an einer vierten Hürde scheitern oder man für das Health Technology Assessment komplett neue Studien starten muss“, resümiert Dr. Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung und Erstautorin des Artikels. Wer den Zugang der Patientinnen und Patienten zu einer evidenzbasierten Versorgung wirklich beschleunigen will, sollte gleich solide „Mehrzweckstudien“ durchführen. Eine Voraussetzung dafür wäre eine Öffnung der RWD-Definition der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA (siehe Infokasten): „Der kategorische Ausschluss von RCTs ist aus der Zeit gefallen“, findet Wieseler.